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菲律宾太阳城申博管理网登入:70万一针,罕见病用药到底有多难?

2020-08-19 10:13:49健康界
核心提示:近日,潇湘晨报一则《续命药一针70万,父母没有放弃》的文章在网络传播,经光明网评论员时评后得到多方关注,报道将事件聚焦于药物诺西那生钠国内外患者付费价格不同上,以巨大的价格差异博得多方眼球,也让诺西那生钠(Nusinersen)多次登上微博热搜、新闻头条。
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  近日,潇湘晨报一则《续命药一针70万,父母没有放弃》的文章在网络传播,经光明网评论员时评后得到多方关注,报道将事件聚焦于药物诺西那生钠国内外患者付费价格不同上,以巨大的价格差异博得多方眼球,也让诺西那生钠(Nusinersen)多次登上微博热搜、新闻头条。

  此后国家医保局工作人员和诺西那生钠厂商渤健先后回应此事,但舆论风向已然跑偏。社会公众批判罕见病患者药费高昂、浪费国家资源的背后,折射出公众对罕见病的不理解。

  蔻德罕见病中心(CORD,原罕见病发展中心) 创始人及主任黄如方认为,“一开始舆论就跑偏了,标题党觉得国外几百块钱的药物到中国就卖到几十万。其实,写这些文章的人根本就不懂科学、不懂事实。”

  “现在又进入了另一个误区,很多网友觉得罕见病药物根本就不该纳入医保,或者质疑‘凭什么这么贵的药物给这一小部分人用’。其实,任何一个人都可能会成为罕见病患者。关注罕见病就是关注我们人类的命运,关注人类的未来。”黄如方说道。

  中国罕见病联盟执行理事长李林康说:“关心关爱罕见病群体体现了一个国家的公平公正。其实,党和国家一直没有停止对罕见病患者的关爱。就在最近,国家医保局的有关负责同志多次邀请我们去,听取对罕见病药品保障的建议,从和他们的交谈中,我最大的感受,就是医保局的同志们,无论是他们从个人的情感,还是从保障政策的考虑,都倾注了他们对罕见病患者的关心和关爱。”

  据了解,在全球已知的7000多种罕见病中,有80%都是由于基因缺陷导致的遗传病,而平均每个人的基因中都存在7-10组的基因缺陷,这意味着,我们每个人或下一代都有可能成为罕见病患者。罕见病不单单是一个医学问题,更是一个社会问题。对罕见病的研究有助于医学进步,亦有助于人类对其它疾病的了解。

  只是,受困于罕见病的特殊性,并非所有罕见病患者都有药可医,也并非所有患者都负担得起天价的治疗费用。

  罕见病易产高价药

  数次登上热搜的药物诺西那生钠,其治疗的罕见病全称为“脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)”。按照《中国SMA患者生存现状报告白皮书》所述,SMA在新生儿中发病率约为1/10 000~ 1/6000,携带率为1/50~ 1/40。据估算,国内约有SMA患者2至3万人。

  在2020年8月之前,全球仅两款可以治疗SMA的相关药物。一是此次新闻事件提及的上市于2016年12月23日的诺西那生钠。该药物在美国的售价为单支价格约12.5万美元,第一年的治疗费用大约75万美元,之后每年的治疗费用约37.5万美元。

  另一个是在2019年5月经FDA批注的诺华旗下AveXis公司的基因疗法-Zolgensma。该药物一针可以治愈1型SMA双等位基因突变患者,但价格高达212.5万美元,被称为“世界上最贵的药”。值得注意的是,Zolgensma目前只适用于小于2岁的SMA患者。

  好消息是,2020年8月7日,美国FDA批准罗氏旗下基因泰克(Genentech)的Evrysdi(risdiplam)用于治疗2个月及以上的SMA患者。这是首款治疗SMA的口服药物。目前Evrysdi价格优势比较明显,针对1、2、3型SMA患者,年治疗费用约34万美元,如果是体重较轻的未成年患者,该药物的价格还有望进一步降低。

  事实上,“有药用不起”是罕见病患者常常需要面临的问题。据《中国罕见病医疗保障城市报告2020》统计,以《第一批罕见病目录》(以下简称《目录》)为依据,在我国已有治疗药物的53种罕见病中,有11种罕见病的年治疗费用超过百万元,高值药物占比超20%(不包括未统计出年治疗费用的罕见病病种)。

  罕见病治疗费用为什么这么贵?

  一是罕见病药物的出厂价格高。从药企角度来看,罕见病药物的出厂价格居高不下有一定的道理。有数据统计,新药的平均研发周期长达13.5年,研发成本高达25.88亿美金。“罕见病群体病人少,研发投入期长,投入比例特别大,从而导致研发成本居高不下。”赛福基因CEO余伟师告诉健康界。

  长久以来,药企的盈利方式建立在专利保护期内的市场独占和借此获得的高额市场回报中。由于罕见病病种患病人数少,药企在制定药物价格时,只能以高价来弥补昂贵的研发成本,从而导致了罕见病药物价格相对较高。“只有得到了良性的合理或超额回报,药企才有动力去持续研发新药,才会有更多罕见病被攻克,患者有药可用。”众安保险健康险尊享2020相关负责人告诉健康界。

  二是罕见病药物终端价格高。受各国政府不同的医保及罕见病保障政策影响,罕见病药物的终端售价往往有很大差异。对于已经获得医保或福利补贴的药物来说,其终端价格有望大幅降低。以诺西那生钠为例,该药物加入澳大利亚药品福利计划后(The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS),政府采购支付了药物价格的99%以上,共计11万澳元,患者自付费用仅为41澳元。

  但并非所有药物都能获得医保补贴。

  首先,部分罕见病的药物治疗存在“旧药新用”的情况,即超适应症药物治疗罕见病。在这种情况下,即便该药物已经纳入医保,因适应症中不含相应罕见病,罕见病患者无法凭借医生处方进行医保报销。

  其次,罕见病药物,尤其是高值罕见病药物纳入医保并不容易。据中国罕见病联盟执行理事长李林康介绍,医保目录的评审标准涉及药物经济学测算和医保基本金的测算。“药物经济学测算主要是一个成本效益的分析,就是我们一直说的价值准入。医保基本金测算是看药品价格对医保基金的影响。目前缺乏相关的罕见病数据,再加上诊疗标准的不一致,专家测算比较困难。”

  李林康还强调,罕见病药物并非都是高值药物。“国家医疗保局对于罕见病药物纳入医保的重视程度非常高,他们正在积极探索,逐步解决罕见病药物的可及性问题。”

  罕见病药物研发受政策鼓励

  药物可及性,指的是人人能够以可负担的价格安全、实际地获得对症、高质量、在文化习俗上可以接受的药品,并可以方便地获得合理使用该药品的相关信息。药物可及性对罕见病患者的生存质量而言至关重要。

  根据FDA数据统计,在目前全球已知的7000多种罕见病中,仅有不到10%有获批的治疗方案或药物。在《第一批罕见病目录》收录的121种罕见病中,74种罕见病在全球范围内是“有药可治的”,其中仅53种罕见病在中国有治疗药物上市。有38种罕见病药物被收录在国家医保目录中,涉及21种罕见病。同时,仍有14种罕见病涉及治疗药物未被纳入我国医保目录。(数据截至2018年12月)

  从以上统计数据中不难看出,我国罕见病药物可及性主要面临三大困难:一是确诊后,却没有药物或治疗方案;二是有药物或治疗方案,但国内尚未引进;三是国内虽然已经引进,但高昂价格令患者无力负担。

  针对后两者,近年来我国在药物引进和罕见病药物纳入医保方面推出了一系列指导政策及文件。

  2016年2月,原国家食品药品监督管理总局发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》(食药监药化管〔2016〕19号)并于2017年12月修订实施,对包括罕见病治疗药品在内的18种情形的药品注册申请实施优先审评审批。截至2019年10月,国家药监局已将69件治疗罕见病的注册申请(按受理号计)纳入优先审评程序,大大加快了产品研发和上市的进程。

  同时,为加快罕见病治疗药品等临床急需境外新药在我国上市,国家药监局会同卫生健康委联合发布《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》(2018年第79号),对罕见病药品等临床急需境外新药建立专门通道进行审评审批。

  在罕见病药物医疗保障方面,自2000年以来,国家先后发布了5版医保药品目录。2019年国家医保目录更新中,以《第一批罕见病目录》(以下简称《目录》)为依据,有3种罕见病药物被直接增补到乙类目录中,有6种罕见病药物通过国家谈判的方式被纳入乙类目录管理,有2种罕见病药物成功续签乙类目录,共涉及7种罕见病。

  据《中国罕见病医疗保障城市报告2020》统计,2018-2019年间,还有20种《目录》涉及的治疗药物被列入优先评审评批通道,未来一到三年有望在中国上市。该报告预测,未来三年理论上可能有97种罕见病药物有望在中国上市。

  李林康表示,“《目录》发布以来,目录中多个疾病对应的罕见病药品也都通过了优先审评审批通道。据我们(中国罕见病联盟)统计,2010年到今年5月份,共有77种罕见病药品在国内上市,其中有44个药品被纳入国家医保,可见国家对于罕见病药品审批的重视。”

  而面临“无药可治”之痛,罕见病药物研发是重中之重。

  从原研药角度来说,目前各国政府都在鼓励药企参与罕见病药物研发。美国 1983 年通过了《罕见病药物法案》,对罕见病临床研究的基金资助、加速药物注册审批程序、专利保护期限延长、临床研究费用减免税等方面在立法上予以保证;1991年新加坡颁布了《罕见病药物特许令》;1993年日本正式实施《罕见病用药管理制度》;1997年澳大利亚颁布《罕见病药物纲要》;1999年欧盟颁布《欧洲联盟罕见疾病行动方案》......这些鼓励政策大大提高了药企在孤儿药研发方面的积极性。

  有数据统计,美国在1983年《罕见病药物法案》实施之前仅有不足10个罕见病药物上市,而到2012年7月,在FDA登记的罕见病药物已达2642种,获得上市批准的孤儿药产品达405种,中小型制药公司生产了美国市场上超过70%的孤儿药。

  近年来,孤儿药已经成为创新型药企打开市场知名度、谋求快速发展的手段之一。Evaluate Pharma发布的《2019年孤儿药报告》指出,2018年全球孤儿药市场为1310亿美元,在未来6年(2019-2024),该市场将以12.3%的年度复合增长率快速增长,增速是同时期非孤儿药市场增速(6%)的2倍。在完善的政策支持和快速增加的市场份额双驱动下,罕见病药物研发企业会更积极主动地进行相关药物研发。

  “多方支付”或成解题新思路

  如何提高罕见病药物可及性?

  黄如方呼吁建立起“1+N罕见病医疗保障模式”。“1指的是政府,政府一定是罕见病医疗保障中的主要力量。N就是社会的多方援助,包括医疗的救助、商业保险的救助等,帮助政府分担社会责任。”黄如方解释。

  众安保险相关负责人也认为,比较理想的罕见病保障体系应该是多方支付,国家通过药品谈判将重点药物以较低价格逐步纳入医疗保障体系,进入国家基本医保用药目录;同步整合社会资源建立多层次的罕见病治疗保障网络,比如加快仿制药研发和一致性评价、建立罕见病专项基金救助(如浙江省)、积极发展商业健康保险、药企和慈善公益基金会提供患者援助项目以及患者个人支付等。

  伴随着《第一批罕见病目录》的问世,我国罕见病药物可及性更多地步入大众视野,亦有更多社会力量加入其中。

  2020年3月,众安保险健康险尊享2020版上线,在保险责任100种重大疾病医疗的基础上,首度将121种罕见病纳入保障范围。如果被保险人在等待期后,确诊初次罹患罕见病且在医院接受治疗,则自确诊之日起,该被保险人保单的免赔额为0。

  由于罕见病多数属于遗传性疾病、先天性畸形、变形或染色体异常,此前行业通常都是将其纳入免责范畴。仅有极少数罕见病且需达到严重疾病状态才符合保险协议中的重大疾病责任定义并被纳入保障。但上述众安保险相关负责人表示,“罕见病‘发病率低但医疗费用负担大’的特征符合大数法则。”这也是众安保险有信心介入罕见病保障的原因。

  商业保险公司涉足罕见病领域确有风险,这也解释了为何大多数商保产品对罕见病仍处于观望状态。“众安尊享其实也是迈出尝试第一步,以目前的承保体量建立了风险模型。但这是远远不够的,只有整个行业都参与进来,至少在罕见病商保支付领域才能更好地发挥大数法则的优势,实现风险分散、风险共担。”该负责人补充道。

  除了商保公司独立承保外,国内商业保险还走出了一条和政府合作的道路。2020年5月7日,四川省上线了普惠式商业健康保险——惠蓉保——仅需59元的价格即可换来一年百万重疾保障。该保险覆盖了8种罕见病的9种特效药物,为全国之最。

  据了解,该项目由四川省医疗保障局、成都市医疗保障局指导,成都医保战略联盟成员平安养老、中华联合、国宝人寿、太平养老联合承保,联盟成员思派健康提供服务平台,属政策型商业保险中保障较为完善的保险品类。

  此外,公益组织发挥的力量也在日益增加。以血友病为例,该疾病的年治疗费用在几万至百万元不等,目前通过国家医保补贴及慈善基金援助的方式,部分患者已经通过“医保报销80%,慈善基金援助20%”的地方政策实现了治疗“零负担”。

  值得一提的是,多数罕见病为遗传病,预防至关重要。众安保险相关负责人呼吁老百姓提高对罕见病的认识,重视婚前检查,提高对遗传病的筛查。承树资本董事总经理吴映辉也认为,未来应借助基因检测、罕见病早筛等技术手段,实现罕见病的提前预防。

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